今年的诺奖，格外受到关注。
2023 年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，Katalin Karikó 和 Drew Weissman 不负众望，凭借他们在 mRNA 疫苗研发上的突破性贡献斩获这一科学界最高成就，他们的故事也一夜之间家喻户晓，成为了这个时代的“盗火”传说。
01
破解不可能三角，mRNA 加速疫苗开发
多年来，围绕 mRNA 的研究一直在不稳定和易激发免疫的困境中挣扎，匈牙利生物化学家 Katalin Karikó 却一直是一位信徒，坚定不移地相信其可以用作治疗手段。她与免疫学家 Drew Weissman 联手，经过长期探索，终于找到释放 mRNA 技术真正潜力的钥匙——核苷碱基修饰。他们开创性地发现,通过对 mRNA 分子上的碱基进行适当修改，不仅可以增强其稳定性，还能巧妙避开免疫警报，从而解决 mRNA 应用的难题。
针对这一突破性的技术，他们没有只关注科学研究，而是早早就已投身于产业应用。早在 2006 年，两人就共同创立了 RNA 治疗公司 RNARx，开启了商业化的道路。2013 年，在意识到业界巨头正在大举投入推动该技术的应用后，Karikó 加入 BioNTech，将自己多年积累的 mRNA 研究经验与专长带入这家生物科技公司。2020 年，新冠疫情席卷全球，BionTech 与 Pfizer 联手，使用 mRNA 技术在短短 300 天内就研发出了 mRNA 新冠疫苗，拯救了上百万人的生命。这一壮举的背后，Karikó 与 Weissman 做出了极为突出的贡献。
日前，名声大噪的 Drew Weissman 也在继续他的科技创业之路，作为科学创始人联合创立的两家初创公司 Orbital Therapeutics 和 Capstan Therapeutics 皆成立于 2022 年，后者专注开发具细胞种类特异性工程化细胞疗法，前者则致力于打造一个独特、全面的 RNA 技术平台，并在今年 4 月刚完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资。两者都将继续推动前沿科研成果的落地，实现经济与社会价值。
02
改写生命密码，CRISPR 开启新纪元
生命科学领域上一次引起如此广泛关注的诺奖，可能还是 CRISPR。在基因编辑领域，Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 联手攻克难关，发现了 CRISPR-Cas9 系统，即一种可进行基因组精确“剪切”的分子工具。它让人类第一次真正掌握了编辑生物遗传密码的能力，两人也因这项开创性技术荣获 2020 年的诺贝尔化学奖。
在创业方面，Charpentier 参与创立的 CRISPR Therapeutics 与 Vertex 合作开发基因编辑新药，有望成为首个获得 FDA 批准的 CRISPR 药物。Doudna 则创立了多家创业公司，从各个方向推动 CRISPR 技术的成果转化。其中，Caribou Biosciences 正在研发基因编辑构建的下一代 CAR-T/NK 疗法，Intellia Therapeutics 致力于开发体内和体外进行的 CRISPR 基因编辑创新疗法，Mammoth Biosciences 专注于扩展 CRISPR 工具箱，以及开发新型基因疗法等，Scribe Therapeutics 则瞄准了神经退行性疾病治疗等未被满足的临床需求。在这些公司的推动下，CRISPR 技术正在加速成为生物医药行业的游戏规则改变者。
03
科学家+创业家，定义未来健康
与以往不同的是，mRNA 疫苗在新冠疫情中的大规模应用与两位科学家凭借该技术获奖之间，只相隔了 3 年时间，这一点对于跨度动辄十几年的诺奖来说是非常快的速度了。从基因编辑到 mRNA 疫苗，科技创新为生命健康打开了无限的可能，创新成果不断涌现，而要真正转化落地，造福世人，则需要“科学家+创业家”的复合型人才团队。
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